上海血液学研究所研究方向二十年来，上海血液学研究所在白血病基因产物靶向治疗、白血病发病原理和血液恶性疾病的系统生物学研究方面取得了一系列重要突破

在白血病基因产物靶向治疗方面，在国际上首次提出了维甲酸和砷剂联合治疗初发APL，完全缓解率达到90%以上，更为重要的是使五年无病生存率达到90%以上，已成为第一个可治愈的成人髓性白血病，已在国内外广泛应用

在白血病发病原理研究方面，在国际上首次提出了白血病基因组解剖学计划，从分子水平研究了慢性粒细胞白血病急变和M2b型急性髓细胞白血病的多步骤发病原理，丰富了白血病发病理论的内涵

在血液恶性疾病的系统生物学研究方面，在国际上首先建立了造血干细胞基因表达谱、新基因染色体定位图谱，开创国内大规模人类功能基因研究的先河，应用大规模测序和生物信息学分析等方法，比较了正常和病理状态下造血干/祖细胞基因表达谱，为阐明造血系统疾病的发病原理提供了新途径

通过该项目的实施，集成了一批关键技术，为建立和发展我国人类基因组研究的理论和技术体系积累了经验

并成功地应用基因芯片、蛋白质谱和动物模型等技术，从系统生物学水平揭示了白血病发病和诱导分化、凋亡治疗的调控网络

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