医药生物技术国家重点实验室（南京大学）科研领域实验室主要研究方向为：1. 重大疾病发生发展机制研究（血管相关疾病、免疫性疾病、代谢性疾病）；2. 生物技术创新药物的基础研究（心血管药物、免疫药物、抗肿瘤药物，精神和神经性疾病药物）；3. 生物技术制药的关键技术研究（基因工程高效表达技术、生物信息学、动物模型、药物传输和实时检测技术、天然药源产物的提取与分离技术）

实验室的建设目标为：创建国内优秀的、有国际影响的医药生物技术实验室；战略目标为：在疾病机制、新药物靶点和生物技术制药相关的技术方法和理论模型等方面产生具有国际影响的原创性理论研究成果；产生立足本土的、具有新作用机制、新分子结构、具有自主知识产权的创新药物或生物制药新技术

针对我国医药生物技术研发薄弱、多偏重于下游生物制备过程优化的现状，实验室着重建立以下二个技术平台：疾病动物模型平台和基因工程高效表达平台，努力发展生物信息学技术、药物传输和检测技术

其中，疾病动物模型是实验室平台建设中的特色

疾病动物模型和生物信息学为重大疾病的发病机理和生物技术创新药物的基础研究提供研究模型和理论分析方法、手段；基因工程高效表达平台直接服务于生物技术创新药物的生产；药物传输和检测技术则为生物技术药物的应用和检测提供支持

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